Cura delle malattie rare. La Holostem non chiuderà

Holostem Terapie Avanzate, centro di eccellenza per la ricerca medica sulle malattie rare, non chiuderà.

L’azienda biotech, che ha sviluppato una terapia genica per la cura della sindrome dei bambini farfalla, è stata salvata all’ultimo momento dal Ministero delle Infrastrutture e del Made in Italy (MIMIT), attualmente guidato da Adolfo Urso che ha firmato l’autorizzazione all’acquisizione del centro da parte della Fondazione Enea Tech e da Biomediacal.

La sede dell’azienda biotech è a Modena, all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia.

I traguardi scientifici non coincidono con la redditività

Due, i grandi traguardi ottenuti dai ricercatori di Holostem.

Il primo è la citata cura per i bambini a farfalla, ossia per i minori affetti da epidermolisi bollosa, una malattia genetica ereditaria, rara e invalidante che, spiega OMAR, provoca bolle e lesioni in corrispondenza della pelle e delle mucose interne spontaneamente e/o alla più lieve frazione. Da tale fragilità deriva la definizione comune di malattia dei bambini farfalla.

Il secondo traguardo dell’azienda modenese è la cura a base di cellule staminali che risolve alcune forme di cecità dipendenti da ustioni termiche e chimiche della cornea: cura dalla quale è derivato un farmaco già approvato in tutt’Europa.

Quest’ultimo gode ormai di sostenibilità economica, al contrario delle ingenti spese per la terapia genica per l’epidermolisi bollosa, ancora in fase sperimentale pur avendo curato alcuni pazienti salvando la vita ai bambini più piccoli e la sua reddittività richiederà tempo.

Per ogni paziente le spese di cura raggiungono le centinaia di migliaia di euro, da qui il rischio di chiusura del centro d’eccellenza di Modena, messo nei mesci scorsi in liquidazione dal Gruppo Chiesi ormai incapace di sopperire a una “perdita media annua di 8,3 milioni di euro”, come ha ricordato Urso.

L’intervento del Governo porta l’Enea Tech, vigilata dal MIMIT a sostenere l’Holostem dal 1° dicembre 2023, bloccandone la liquidazione.

Le condizioni 

Il ministro Urso, intervenendo alla Camera, ha descritto le seguenti 3 condizioni inderogabili per il nuovo finanziamento: la prima esige   “l’immediato ingresso nella Holostem di un adeguato e qualificato management”; la seconda è “l’elaborazione di un piano industriale entro 6 mesi dall’acquisizione, che evidenzi chiaramente le strategie volte al contenimento dei costi e all’incremento del fatturato aziendale”; infine, la terza per la quale la società s’impegna “terza condizione è “ a ricercare investitori privati e partner industriali, finalizzandone l’ingresso nella compagine societaria entro un congruo termine dall’acquisizione e avvalendosi a tal proposito del supporto di Invitalia”.

Le malattie rare

Le malattie rare sono numerose: le conosciute arrivano a 8 mila e colpiscono in media 5 individui ogni 10mila persone. Pur differenziandosi tra loro hanno dei comuni denominatori come la difficoltà della diagnosi veloce, per molte la mancanza di cure e per quelli esistenti i costi elevati e i troppo lunghi (fino a diventare insostenibili) tempi di sviluppo.

I primati della ricerca scientifica italiana

Le terapie geniche per le malattie rare non portano guadagno (almeno non a breve o a medio termine), ma rappresentano grande successo scientifico: salvano vite e la ricerca italiana, grazie ai risultati dell’Holostem e di altre aziende bio-tech, può vantare vari primati.

 

 

Immagine: Modena, sede dell’Holostem, all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia.

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