Per rendere questo tipo di terapie accessibili a chiunque ne necessiti, i ricercatori stanno studiando la possibilità di ingegnerizzare le CAR – T direttamente nel corpo del paziente, trasformandolo in una “bio – officina”
Bambino di 3 anni, affetto da una malattia rarissima – il deficit di aadc – ha ricevuto con successo la terapia genica al policlinico Umberto di Roma, che diventa la prima istituzione di sanità pubblica europea ad eseguire tale intervento
Applicata a Torino presso l’Ospedale Infantile Regina Margherita della Città della Salute, la terapia genetica – medica ha permesso a una bambina affetta da una forma severa di SMA non soltanto di sopravvivere ma di progredire fino ad ergersi in piedi. Ora è prossima a compiere i primi passi
Dopo aver ottenuto l’autorizzazione per la commercializzazione e il rimborso del trattamento Car-T, sono 10 gli istituti ospedalieri italiani pronti ad applicare la terapia genetica prevista per gli adulti colpiti da linfoma e per bambini e giovani di età non superiore ai 25 anni affetti dalla leucemia, se resistenti alla terapie standard
Un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta (la più diffusa in età pediatrica) è stato curato con successo con la manipolazione genetica delle cellule del suo sistema immunitario. È accaduto all’Ospedale del Bambino Gesù di Roma, grazie allo studio italiano e alla realizzazione del trattamento presso l’Officina Farmaceutica del nosocomio romano
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