Autismo. La sperimentazione italiana di un farmaco studiato per le persone affette da autismo
Un nuovo farmaco per gestire i disturbi dei disordini dello spettro autistico, il balovaptan – sviluppato da p-RED, l’unità di ricerca della Roche con sede in Svizzera.
È il primo farmaco studiato specificamente per le persone affette da autismo, e, infatti, la Food and Drug Administration (Fda – Usa) l’ha considerato come terapia altamente innovativa (breakthrough therapy designation), una designazione che pone il farmaco nella corsia preferenziale per le successive revisioni. Accade nelle occasioni in cui una nuova terapia mostra risultati clinici incoraggianti e/o rilevanti rispetto alle cure già disponibili e quando esiste una necessità clinica insoddisfatta.
Il balovaptan, viene presentato come un farmaco in grado di migliorare la capacità di interazione sociale e di comunicazione nelle persone con disturbi dello spettro autistico. Conosciuto anche con la sigla RG7314 è una molecola che agisce come antagonista del recettore 1à della vasopressina.
Esistono farmaci approvati per il trattamento di comorbidità e disturbi associati all´autismo, ma finora la ricerca di un farmaco per i sintomi nucleari (difficoltà socio-comunicative e comportamenti ristretti e ripetitivi) non ha portato a risultati concreti. (fonte, Spazio Asperger)
La considerazione statunitense è arrivata dopo la presentazione nel maggio 2017 dei risultati positivi dello studio Roche VANILLA, condotto su pazienti adulti colpiti da disturbi dello spettro autistico.
Ora il nuovo farmaco sta per essere sperimentato anche in Italia dai seguenti 4 centri regionali: le Asl di Torino, Catania, Pavia e Piacenza che seguiranno il protocollo dello studio svizzero: adulti e con autismo e funzionamento intellettivo nella norma.
Le spese della sperimentazione italiana, secondo il sito pernoiautistici. com, sono interamente sostenute dalla Roche che ricompenserà le Asl con 17mila euro per paziente, oltre a circa 100 euro per ogni ecocolordoppler cardiaco se necessario. Nessun compenso, viene rivelato, andrà agli sperimentatori.
Mentre in Svizzera lo studio continua per valutare l’efficacia e la sicurezza del balovaptan nei bambini e negli adolescenti, affetti da disturbi dello spettro autistico.
Bene comunque ricordare come evidenzia il sito Spazio Asperger che essendo ogni persona nello spettro diversa, gridare alla cura non solo risulta sbagliato ma anche controproducente
Immagine tratta dalla serie televisiva statunitense ‘The good doctor’ trasmessa da Rai 2, dove l’attore Freddie Highmore interpreta Shaun Murphy, giovane medico specializzando in chirurgia, affetto da autismo e Sindrome del savant