Distrofia di Duchenne. Il parere negativo del CHMP
Il parere negativo del CHMP per l’ ataluren a quasi 10 anni dall’autorizzazione EMA e dalla somministrazione. Dura la reazione della comunità dei pazienti. Il prof. Mercuri a Osservatorio Malattie Rare: “Non ci sono dubbi sulla sicurezza del farmaco ataluren, che continuerà ad essere fornito ai pazienti che sono già in terapia”