Le vasculiti e le malattie ultra rare

Il complesso mondo delle vasculiti

Le vasculiti sono un gruppo ampio ed eterogeneo di rare malattie multifattoriali caratterizzate da un’infiammazione dei vasi sanguigni che può provocare la formazione di coaguli sanguigni (trombosi) o lo sviluppo di restringimenti e ostruzioni vascolari limitanti l’afflusso di sangue ossigenato ad organi e tessuti.

Vista la complessità della patologia è importante garantire una diagnosi precoce per riconoscere la progressione della patologia e un approccio multidisciplinare, così da indirizzare i pazienti verso il percorso medico e assistenziale più appropriato.

Con l’obiettivo di dare ai pazienti un quadro più completo della situazione odierna sulle vasculiti ANCA-associate e sull’inquadramento delle relative prospettive terapeutiche OMaR-Osservatorio Malattie Rare, con il contributo non condizionante di Vifor Pharma, organizza l’incontro online medico-paziente Malattie rare: il complesso mondo delle vasculiti, all’interno del quale i pazienti potranno anche porre domande alle Associazioni e agli esperti presenti online.

Streaming: 18 maggio, dalle h. 16:00 alle h. 17:30 – sulla pagina Facebook  OMaR o sulla piattaforma Clikmeeting

Malattie ultra rare, i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema in Europa e in Italia 

Nell’ambito delle malattie rare un argomento attualmente molto discusso, anche dalle agenzie regolatorie, è quello delle malattie ultra rare, identificate come quelle che hanno una frequenza inferiore a un caso su un milione. Il dibattito su queste patologie rappresenta uno dei punti chiave della revisione del Regolamento (CE) n. 141/2000 sui farmaci orfani, con l’obiettivo di produrre una normativa in grado di rispondere concretamente alle esigenze mediche insoddisfatte ed incentivare lo sviluppo e la ricerca di terapie in grado di intervenire in questi settori. Un esempio europeo è il progetto PRIME lanciato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per rafforzare il sostegno allo sviluppo di medicinali che mirano a un’esigenza medica insoddisfatta.

La condizione che vivono le persone con malattia ultra rara può essere molto differente: per alcuni non ci sono terapie specifiche né ricerca, e talvolta i pazienti rimangono senza una diagnosi. Per altri invece la ricerca è riuscita, grazie agli incentivi europei ed italiani, a mettere a punto delle terapie specifiche, che cambiano la storia della malattia e permettono di strutturare dei percorsi precisi di presa in carico.

Al fine di illustrare e discutere il dibattito in corso, le buone pratiche ed evidenziare anche i bisogni dei pazienti OMaR-Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionante di Sanofi organizza al MoMeC, Via della Colonna Antonina 52, Roma, l’incontro in modalità phygital Malattie ultra rare, i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema in Europa e in Italia.

Streaming: 23 maggio 2022, dalle h. 11:00 alle 13: sulla pagina  Facebook di OMaR o sulla piattaforma Zoom.

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