Terapia genetica cura bambino affetto da leucemia

Un bambino di 4 anni, affetto da leucemia  linfoblastica acuta (la forma tumorale del sangue  più diffusa in età pediatrica) è stato curato con successo con la manipolazione genetica delle cellule del suo sistema immunitario. È accaduto all’Ospedale del Bambino Gesù di Roma, dove i medici del nosocomio pediatrico sono ricorsi a questa terapia innovativa per curare il bambino ormai refrattario ai metodi di cura tradizionali avendo avuto già 2 ricadute della malattia: la prima dopo il trattamento chemioterapico, la seconda dopo il trapianto di midollo osseo di un donatore.  A un mese dall’intervento genetico il bambino non presenta più cellule leucemiche nel midollo ed è stato dimesso dall’ospedale.

È la prima volta che la terapia genetica viene praticata in Italia da quando è stata sperimentata, con successo, nel 2012 dal Children Hospital di Philadelphia su una bambina di 7.

La tecnica

Il procedimento del trattamento consiste nel prelevare i linfociti T (le cellule fondamentali per la risposta immunitaria) del paziente. Attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio detto CAR (acronimo per Chimeric Antigenic Receptor) i linfociti T vengono geneticamente modificati: il CAR  li potenzia e li rende in grado di riconoscere e attaccare – fino alla completa eliminazione – le cellule tumorali presenti nel sangue del midollo. Le cellule così potenziate vengono rinfuse nel paziente.

La metodologia genetica contro la leucemia linfoblastica acuta è stata elaborata dai ricercatori della Pennsylvania University. Dalla sua prima applicazione clinica, sono state realizzate molte sperimentazioni in tutto il mondo con successo al punto da indurre la FDA (Food and Drug Administration) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

L’intervento in Italia. Già in lista d’attesa

L’intervento in Italia è frutto dello studio accademico dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Opbg), promosso da AIRC, dal Ministero della Salute e dalla Regione Lazio. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica dell’Opbg, ha spiegato che per il bambino italiano “non erano più disponibili altre terapie” in grado di guarirlo definitivamente: un nuovo ciclo di chemioterapia avrebbe portato soltanto a un risultato “transitorio” se non addirittura a un “palliativo”. Mentre con l’infusione dei linfociti T modificati “oggi il bambino sta bene ed è stato dimesso”. È troppo presto per dichiarare il bambino guarito, ma precisa Franco Locatelli “è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo”. Motivo per avere fiducia nell’efficacia della terapia e procedere ai successivi pazienti in lista d’attesa.
Il laboratorio dell’Opbg ha già completato il potenziamento dei linfociti T (CAR-T) per un adolescente prossimo all’infusione, mentre sta trattando le cellule per una bambina affetta da neuroblastoma.

Lo studio italiano

L’intervento genetico realizzato a Roma è frutto della sperimentazione di uno studio tutto italiano e sia il processo di manipolazione genetica e sia la produzione della sostanza originale realizzata per l’infusione – un farmaco biologico – si realizzano presso l’Officina Farmaceutica (Cell Factory) del Bambino Gesù.  Nella foto a lato il gruppo dei ricercatori della Factory.

Lo studio del nosocomio pediatrico romano, differisce parzialmente dalla pratica genetica statunitense per 2 aspetti: è diversa la piattaforma virale usata per la realizzazione del percorso della modifica genetica; diversa la sequenza genetica stessa realizzata che include l’inserimento del gene Caspasi 9 Inducibile (iC9). Una modifica, quest’ultima, apportata per scopo precauzionale. Il iC9, infatti, è un gene in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati: entra, dunque, in azione per fronteggiare eventuali effetti collaterali che potrebbero derivare da terapie così innovative.

Aperta la strada per curare altre malattie genetiche

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente, fa parte della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, fra le più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro ma che apre la strada anche al trattamento delle malattie genetiche.

Come ha spiegato Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, all’Ansa “le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie genetiche come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia”.

Speranza quindi, ma con avvedutezza, come raccomanda Franco Locatelli, affermando: “Le prospettive sono incoraggianti, ma siamo ancora in una fase preliminare che ci obbliga a esprimerci con cautela”.

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